11月1日，第九届中国药品监管科学大会药品研制监管分论坛在北京会议中心举行。分论坛以“监管创新·质领未来——药品研制监管高质量发展·全球前沿与中国实践”为主题，由中国药品监督管理研究会药品研制监管研究专业委员会承办。来自监管部门、审评检查机构、高校、医疗机构、研发企业和合同研究组织的代表200多人参会。

论坛由中国药品监督管理研究会药品研制监管研究专委会主办，研究会副会长张伟到会致辞。他表示，安全不是创新的绊脚石，而是创新行稳致远的底盘。监管不是产业发展的后置约束，而是新质生产力形成过程中的基础保障。本次分论坛主题包含三层意思：一是监管要引领方向，人工智能、新途径方法（NAMs）、细胞与基因治疗等新技术加速涌入，技术越前沿，越要守住参与者保护、数据可靠、证据可解释的底线；二是质量要前置到设计，新版《药物临床试验质量管理规范》施行后，“质量源于设计、风险相称”已成为核查逻辑本身；三是落地要走向基于风险的质量管理，关键不在工具，而在各方责任。研究会搭建监管科学大会这个平台，旨在促进监管、学术、产业和机构的交流，少一些概念之争，多一些证据之实；少一些运动式合规，多一些体系化构建。

聚焦新技术前沿与监管趋势

上午“数字赋能·创新驱动——药品研制新技术前沿与监管趋势”专场，由药品研制监管研究专业委员会主任委员李金菊、江苏省药品监督管理局药品安全总监于萌、赛诺菲副总裁邓婷、恒瑞医药股份公司副总裁蒋燕萍先后主持。

国家药监局药品注册管理司药物研究处副处长时乐作《新形势下药物临床试验监管展望》报告；国家药监局药品审评中心药理毒理学部副部长孙涛介绍了“推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（先锋计划）”情况；上海药品审评核查中心副主任李香玉、罗氏（中国）临床运营治疗领域团队总监李燕茹，分别从监管和申办者角度探讨了人工智能在药品研制和临床试验中的应用；中国毒理学会毒理学替代法与转化毒理学专业委员会名誉主任彭双清、上海益诺思生物技术股份有限公司董事长常艳，分别介绍了全球NAMs最新进展及其在药物非临床评价中的应用考量；四川大学华西医院临床试验中心主任郑莉分享了虚拟临床试验的探索与实践。

推动RBQM从理念到落地

下午“从理念到落地：RBQM驱动临床试验高质量发展”专场，由赛诺菲中国肿瘤、移植与糖尿病事业部注册负责人游妤主持。中国药科大学校长郝海平作《原创新药研发与监管的中国药大实践》报告。

李金菊主委作为课题负责人，汇报了国家药监局药品注册司委托、研究会立项的“药物临床试验基于风险的质量管理分类分层实施路径和能力建设体系研究”总体情况。她介绍，2026年基于风险的质量管理的法定定义和检查口径已同时到位，“怎么分类分层、怎么落地、需要什么能力”的方法学亟待跟上，这正是课题要回答的问题。北京清华长庚医院医学研究中心研究员王闻雅、泰格医药高级副总裁陈丽花、辉瑞中国及亚太地区质量保证GCP稽查部门负责人周立萍、罗氏（中国）药品开发质量负责人赵斌四个分课题的课题组代表随后报告了阶段性成果。

关系边界研究提出，“基于风险”是质量管理体系的内在属性，RBQM是这一属性在体系设计和活动组织中的展开方式。判断是否真正实施RBQM，要看哪些管理安排因风险判断而改变、依据是否可追溯。

分层实施路径研究认为，分层的关键不只是试验风险，还在于申办者和研究中心能否接得住。研究以试验固有风险、申办者成熟度、研究中心成熟度三把尺子交叉判定，将27种场景收敛为三档实施策略，再通过关键控制点、关键风险指标和质量容忍限，以及“升级从快、降级从严”的动态调整形成可审计的管理闭环，法定底线不降。

关键数据识别与风险相称审阅方法研究以关键质量因素为起点，按“缺失或错误是否显著危及参与者安全、损害主要研究结论”统一判定关键数据，并据此分层制定数据审查策略。研究强调，数据审查是发现和纠正问题的手段之一，不能替代设计阶段的质量内建，应当把质量建在设计与流程中，让数据审查聚焦“重要的错误”。

典型场景试点研究在多类试验中观察RBQM的实际运行。试点发现，在肿瘤Ⅰ期剂量爬坡等小样本、慢入组场景中，比例型指标阈值容易失真，风险可控更多依靠逐例判断；RBQM落地的真正难点不在工具，而在组织能力与治理机制，需要通过全员培训、项目带教和跨部门协同来建设能力。

在拜耳中国临床运营中国内地及香港负责人郭书剑主持的圆桌讨论中，辽宁省药品监督管理局副局长阎宏亮、赛诺菲中国基于风险监查团队负责人尤清菊、勃林格殷格翰中国医学部数据与AI负责人程书彦、首都医科大学附属北京友谊医院药物临床试验机构办公室主任崔焱、泰格医药高级副总裁陈丽花、上海益临思医药开发有限公司临床运营管理总监郑岩，围绕“迈向高质量临床试验——RBQM从理念到落地”，就风险相称的判断依据、落地难点和各方责任展开讨论。嘉宾们认为，RBQM不是追求“做得更多”，而是把关键的事做得更对、更早、更有效。

李金菊主委在论坛总结时表示，围绕研究会五年计划，药品研制监管研究专业委员会将以药品研制监管研究做精做深，推动研究成果转化为政策建议、行业标准和培训课程，明年适时向行业通报课题的进展情况。