《数据价值链视角下我国罕见病药物真实世界数据质量监管制度优化研究》

2月10日，由研究会立项、药品监管人才培养研究专业委员会牵头承担的《数据价值链视角下我国罕见病药物真实世界数据质量监管制度优化研究》课题结题会以线上形式召开。研究会常务副会长袁林出席会议并作总结讲话。

课题负责人茅宁莹教授代表课题组，从研究背景与研究目的、核心研究内容、主要研究结论及制度优化建议等方面作详细结题汇报。该课题系统梳理我国罕见病药物真实世界数据（RWD）在监管决策中的应用现状，精准剖析应用过程中面临的现实挑战，识别出数据质量提升的关键需求与制度建设瓶颈，在充分借鉴国际先进经验的基础上，针对性提出我国罕见病药物真实世界数据质量监管的优化建议，为推动真实世界数据在罕见病药物审评工作中规范、科学、透明使用提供理论支撑和实践参考。

与会评审专家对课题研究成果给予高度评价，一致认为本课题研究紧扣行业发展与监管实际需求，具有重要的理论创新价值和实践指导意义，研究方法科学严谨、研究逻辑清晰连贯，研究结论贴合实际，同意课题结题。同时，专家结合药品监管工作要求和临床实际应用场景，从深化研究维度、强化机制建设、提升成果落地性等方面提出完善建议。

袁林在总结讲话中强调，要进一步强化跨领域协同机制研究，努力推动形成多方联动、高效协同的罕见病药物真实世界数据管理体系；要进一步建立长效研究机制，持续跟踪国内外罕见病药物真实世界数据研究前沿和监管实践新问题，不断完善研究成果；要进一步对研究报告进行修改完善，为我国罕见病药物真实世界数据质量监管提供更具针对性的调整策略，为提升我国罕见病药物研发水平、完善药品监管体系贡献更多专业力量。

首都医科大学附属北京天坛医院、南京鼓楼医院等医疗机构，清华大学、四川大学、沈阳药科大学、暨南大学等高校，海南博鳌乐城管理局、中国罕见病联盟，以及赛诺菲等相关企业的专家与课题组成员参加会议。

《长三角区域医疗器械研审联动工作机制研究》

2月13日上午，由研究会立项，国家药品监督管理局医疗器械技术审评检查长三角分中心承担的《长三角区域医疗器械研审联动工作机制研究》课题顺利召开结题会。本次结题评审专家组由研究会医疗器械监管研究专委会主任委员王兰明担任组长，共7名专家参与评审。研究会常务副会长袁林出席会议并讲话。

会上，课题组围绕课题研究目标、研究过程、研究结果和结论等方面进行了汇报。评审专家围绕课题成果展开深入研讨，一致认为，课题基于长三角区域医疗器械产业发展和需求，系统分析了长三角区域医疗器械产业现状和国内外促进医疗器械研发创新的政策，总结归纳了医疗器械研审联动的特征，对技术成熟度评价等应用于医疗器械的技术方法进行了初步探索，深入研究了研审联动的介入阶段、沟通交流结论效力和效果评价等关键问题，对进一步建立完善医疗器械研审联动机制具有重要参考价值，同意通过结题验收。

袁林在总结讲话中充分肯定了课题成果并强调，希望课题组深化成果转化应用，在考虑长三角区域产业实际和工作机制优化的基础上，开展相关区域的试点应用，并及时总结试点经验，为在全国范围内完善研审联动机制提供重要参照和实践样本；持续跟踪国际监管政策动态，进一步强化与国际先进经验的协同对标；进一步完善长效工作机制，多方协同、共同发力。同时进一步明确各方职责边界、沟通交流结论效力、研审联动介入标准等，将研审联动创新发展机制逐步纳入常态化监管服务体系，逐步实现“监管赋能创新，创新驱动发展”的良性循环。