8月21日，中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会（CGT专委会）以线上形式成功举办“In Vivo CAR-T发展机遇与挑战”学术沙龙。本次活动是CGT专委会成立三周年系列活动之一，汇聚了临床、药学及产业界多位权威专家，围绕In Vivo CAR-T的技术进展、临床转化、安全性及监管适配等核心议题展开深入交流。

会议由CGT专委会副主委、中国医学科学院血液病医院王建祥教授主持，线上参与人数逾160人，涵盖医疗机构、企业、监管机构等多方代表。

研讨环节，专家们共话In vivo CAR-T 发展蓝图。博生吉医药杨林博士指出，In vivo CAR - T 在成本控制、用药便利性方面优势显著，无需清淋预处理。浙江大学附属第二医院钱文斌教授认为，传统的Ex vivo CAR - T 因高昂的价格和个性化制备的特点，限制了其临床可及性。中国药科大学杨勇教授聚焦于递送系统，他表示其团队采用的LNP偶联抗体靶向CD256方案实现了30%的编辑效率，但仍有待提升，且不同适应症需要差异化的递送策略。郑州大学第一附属医院宋永平教授分享了临床转化进展，指出传统技术存在患者等待周期长、成本高的问题。东南大学附属中大医院陈宝安教授表示，In vivo CAR - T 可简化临床操作，适合在基层推广。优化后的LNP递送系统对脾细胞的编辑效率达40% - 50%，且无明显毒性，建议统一LNP载体质量标准。江苏省药品监督检验研究院史清水教授提出，需建立载体质量与临床疗效、安全性的关联模型，细化监管政策，加快CGT研发试剂材料的国产替代。浙江省儿童医院毛建华教授关注儿童与自身免疫病领域，认为In vivo CAR - T 在降低成本后潜力巨大，但需解决编辑效率不足与脱靶风险问题，应对AAV载体预存抗体问题。宜诺生物方子辉博士介绍，其团队通过“脂质改造+抗体偶联”将T细胞靶向效率提升至85% - 90%，解决了LNP - 抗体偶联工艺问题，实现了规模化制备，未来将优化成本。

专家们一致认为，In Vivo CAR-T的发展前景十分广阔，不过仍需在靶向递送、疗效持久性、安全性等方面取得突破，同时加强原创技术布局与专利保护。CGT专委会表示，将持续搭建交流平台，推动多中心合作与研究成果落地，促进我国CGT领域实现高质量发展。