2022年10月底，国家药监局核查中心正式发布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，文件对细胞治疗产品生产企业具有现实的指导意义。为帮助企业了解最新行业政策，高质量开展研发和生产工作，同时，着眼企业实践需求，聚焦行业痛点。3月4日，由苏州工业园区药品管理中心（江苏省药品监督管理局审评核查苏州分中心）主办，中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会、苏州工业园区生物产业发展有限公司（BioBAY）协办，面向园区企业和专委会委员单位的“细胞治疗产品法规解读及产业研讨会”在苏州工业园区成功举办。

细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会主委王越、学术委员时玉舫、学术委员陈宝安，俄罗斯工程院外籍院士张丹，南京生物医药产业创新转化中心理事长郑晓南，苏州工业园区市场监管局、药管中心，园区、专委会近40家企业90余人参加了现场研讨会。会议由陈宝安主持。

中国药品监督管理研究会常务理事、细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会主委王越致辞。王越主委介绍，专委会目前在做的研究主要是两方面，一方面是摸底中国CGT行业的发展现状问题和政策建议，以王广基院士牵头的课题组目前已经进入中期报告阶段；另一方面，专委会针对在研发、申报和产业化等方面研究的实际问题，并助力推动解决。此次研讨会是业内共性热点的分享，旨在解读细胞与基因治疗药物开发技术要求，分享交流生产质量管理经验，同时，希望更多产业界的专家加入专委会课题组，研究行业痛点，探讨产业发展创新解决思路。

研讨会特别邀请了产业界和学术界的四名资深专家进行讲座分享，从他们各自的学术背景、产业经验角度出发，深入解读《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》文件中的相关技术要求，分享自体CAR-T细胞治疗产品药学研发与生命周期管理经验，对比分析欧美基因信息管理和我国遗传资源管理条例，提出并探讨基因细胞治疗产品关键物料DMF（药品主文件）备案的意义以及在国内推进可行性。

维昇药业质量总监任民对《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》作了详细的解读，结合自己多年丰富工作经验从GMP和商业化生产的角度对于目前细胞治疗产品生产过程中全程的无菌、污染控制，产品追溯性管理等方面的重要性进行了阐述。《指南》的重磅颁布体现了国家对于推进药品上市许可持有人规范开展细胞治疗产品从供者材料的采集、运输、接收、产品生产和检验到成品放行、储存和运输全过程质量管理的这个总体要求。

上海药明巨诺生物科技有限公司高级副总裁曹晓平博士作了《自体CAR-T 细胞治疗产品药学研发与生命周期管理》的报告。他介绍了细胞治疗产品全生命周期管理以及工艺开发、生产和药学变更的挑战和关注点，并分享了药学变更和可比性研究的案例。他指出，利用QbD 理念，企业需要基于科学，基于风险，深入研究和理解产品工艺，完善工艺控制策略，以保障工艺稳健和产品质量。曹博士还指出，上市后变更是产品生命周期管理的重要环节，为产品质量持续改进，确保稳定和高质量的物料供应，从而保障稳定的产品生产供应，并提高产品可及性具有重要的意义。药明巨诺在推动通过产品生命周期管理和创新来持续提高产品质量和可及性方面一直在努力。另外，曹博士还介绍了ICH Q12的变更管理工具既定条件和批准后变更管理方案及相关案例，鼓励在条件成熟的时候使用Q12变更管理工具，从而加快申报批准，保障产品持续供应。

《欧美基因信息管理和我国遗传资源管理条例对比》是时玉舫院士和陈永井副院长牵头研究的课题，也是专委会今年的课题之一。苏州大学转化医学研究院副院长陈永井介绍了生物安全和遗传资源的概念以及我国和欧美对于遗传资源管理和运营的内容。强调了我国地大物博，人口众多的特殊国情导致生物多样性相较于其他地区会更加的丰富，如此大量的人类遗传资源对细胞治疗药物的开发，相关临床疾病的诊疗具有非常重要的价值和意义，也对我国政府如何完善监管提出非常大的挑战。概述了欧美和我国对于基因信息的关注点、管理政策的差异以及造成差异的原因。最后也表达了希望未来可以保持一种开放共享的观念，合理开发运用我们自己的遗传资源的美好愿景。

宜明（北京）细胞生物科技有限公司质量总裁、国家药监局高研院特聘讲师刘双生在《基因细胞治疗产品关键物料DMF备案的意义》中，介绍了国内外对于细胞治疗产品关键起始物料DMF登记注册的差异，随着CGT领域的迅猛发展，相关药学研究、临床试验申请、新药申请的递交会批量涌现，以CGT产品中关键物料“质粒”为例，目前国内没有建立相应管理系统，亟待统一标准。他认为可以借鉴目前化学原料药的登记制度，既与国际监管机制接轨，还能在减少药品审评工作量的同时确保CGT产品的质量。目前国内CGT领域管理法规和标准建设还有很长的路需要走，表明希望该课题可以为推动产业合规、高速、高质量的发展贡献力量。这也是今年专委会的研究的课题之一。

研讨会探讨的四个议题非常精准地抓住了细胞治疗行业突出关心的问题，参会企业代表听得意犹未尽，在答疑环节，企业代表与专家学者就当前细胞治疗研发、生产过程中遇到的实际问题进行了深入的探讨和交流。会后，专委会课题组再次就课题设计、研究方向、研究的要求进行了小范围的讨论，对课题感兴趣的企业代表主动参与讨论，希望加入课题研究，纷纷从自身研究的领域和工作经验对课题的研究方向提出了新的建议。王越主委表示，现阶段我们做的工作没有现成的答案，需要大家通过研究来找答案，专委会将致力于匹配监管相关资源，真正把行业的成本降下来，真正惠及病人。