《临床试验安全性评价与风险预警的智能化药物警戒体系研究》

由中国药品监督管理研究会立项，清华大学医学院承担的2022年立项课题——《临床试验安全性评价与风险预警的智能化药物警戒体系研究》课题开题研讨会，于4月26日线上召开。中国药品监督管理研究会张伟会长、国家药监局信息中心崔浩副主任、国家药监局药审中心临床试验管理处王海学处长、中国药科大学杨劲教授、瓴路药业李洁总经理和北京大学肿瘤医院临床试验机构办公室江旻主任等课题审评专家以及课题组研究人员出席会议。

会上，课题负责人陈晓媛主任就临床试验药物警戒工作的重要性、国内外药物警戒智能化建设背景、智能化药物警戒体系研究方案与工作基础、研究计划与预期成果等内容进行了汇报。以可疑且非预期严重不良反应（SUSAR）为切入点，从当前监管机构、企业、医院各方药物警戒工作中的痛点与难点切入，形成安全性数据自动挖掘、标准化处理和安全信号自动识别工具。

张伟会长指出，我国2019年颁布《药品管理法》中明确规定了“国家建立药物警戒制度”，强调覆盖药品全生命周期包括临床试验期间的药物警戒。随着我国鼓励药物创新和深化药品审评改革，创新药临床试验数量大幅增长，临床试验过程中的安全性监管尤为重要，如何及时监测并预警临床试验中的风险，成为当下的重大问题。

与会专家在听取课题有关情况汇报后，充分肯定了智能化药物警戒体系建设的重要意义，并与参与课题的研究人员就临床试验期间药物警戒体系建设工作面临的关键问题进行了深入讨论，对课题提出了宝贵意见，为下一步有针对性的推进课题研究奠定了基础。

《上市药品国内外安全性及警戒信息的智能集成与应用研究》

由中国药品监督管理研究会立项、首都医科大学附属北京天坛医院承担，赵志刚教授负责的《上市药品国内外安全性及警戒信息的智能集成与应用研究》课题，于2022年4月27日以线上形式召开了开题会。中国药品监督管理研究会张伟会长出席会议，时立强副会长兼秘书长出席会议并致辞。国家药监局药品评价中心领导和来自医疗机构的有关专家出席了会议。

会议由赵志刚教授主持，课题组成员、北京天坛医院药学部张伊楠药师详细汇报了研究课题的背景、目的意义、研究方法与内容、预期成果和具体研究计划。与会专家们进行了认真的讨论，认为该课题针对当前我国药品安全信息碎片化等问题，构建药物安全信息数据库与查询服务网络平台，有助于医药专业人员和公众准确、便捷、高效地获得药品的安全信息，课题意义重大，研究方案可行，同意开题。并针对课题方案给出了具体的建议。会议取得了圆满成功。

《药品上市后变更备案标准化研究》

由中国药品监督管理研究会立项、湖南省药品监督管理局牵头承担的“药品上市后变更备案标准化研究”课题，于4月28日以视频形式组织召开开题研讨会。

中国药品监管研究会会长张伟、国家药监局药品注册管理司、国家药监局药品审评中心、国家药监局药品评价中心、国家药监局食品药品审核查验中心、中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会、中国中药协会等单位的有关领导和专家及课题组全体成员参会。

会上，课题负责人、湖南省药品监督管理局党组成员、副局长曾令贵汇报了课题相关准备情况。此课题拟通过系统研究，建立标准化模板，助力监管部门和工业界更好地做好药品上市的变更管理。与会专家就如何做好课题提出了专业意见和建议，希望课题组从全国的视角，在广泛调研的基础上，充分了解和掌握监管部门和业界需求，研究建立省级药监部门实施中等以下类药品变更备案通用模板，指导企业规范、高效开展变更备案工作。

张伟会长指出，药品上市后变更管理无论是监管部门还是工业界都高度关注的热点问题。下一步，课题组要强化“放管服理念”，指导企业履行药品安全和质量保障的主体责任，按照技术要求科学合理地开展变更的研究工作。中国药品监管研究会将积极支持课题组开展研究，着力变更风险管控，弥补监管薄弱环节，促进医药产业高质量发展。

《中国化妆品标准体系研究》、《化妆品注册备案中原料安全相关信息报送调查研究》

4月28日下午，中国药品监督管理研究会2022年立项，广东省药品检验所组织研究的《中国化妆品标准体系研究》、《化妆品注册备案中原料安全相关信息报送调查研究》两项课题开题会，以线上线下相结合的方式举行。中国药品监督管理研究会副会长时立强出席会议并致辞。广东省药品检验所副所长韩松主持会议。国家药品监督管理局信息中心主任陈锋，国家药品监督管理局化妆品监管司综合处处长李南，中国药品监督管理研究会化妆品专委会主任委员谢志洁，中国食品药品检定研究院食品化妆品所副所长孙磊，北京日用化学研究所所长徐良教授，北京工商大学化妆品系主任赵华教授，广州中医药大学朱伟教授，华南理工大学程建华教授，课题负责人肖树雄、吴震以及化妆品室相关同志参加了本次会议。

时立强副会长介绍了2022年研究会课题立项的情况，希望课题承担单位结合监管实际，针对监管难点、痛点，找准切入点，深入开展监管研究工作，高质量完成课题任务。课题负责人肖树雄和吴震分别作开题报告，对课题内容、研究方案、预期成果进行介绍。与会专家们高度评价了两个课题对于我国化妆品监管现实意义和课题组所做的大量前瞻性工作，并提出了很多建设性的意见。经过评审，与会专家一致认为两项课题开题目的明确，拟定研究方案合理，研究内容丰富，切合监管和产业发展需要，符合开题评审要求，同意开题。 

2022年度，中国药品监督管理研究会共立项课题34项，包括化妆品类课题6项，广东省药品检验所申报两项课题获得立项，系全国药检系统首家闯进此类强手如林的软科学研究领域的单位。两项课题立足于化妆品监管实际需求，致力于化妆品产业的高质量发展，联合行业优势机构力量，共同开展化妆品监管相关理论和实际问题研究，共同为更好的服务监管、促进化妆品产业高质量发展做出贡献。

《北京地区超说明书用药不良反应监测体系构建，评价标准和防范效果研究》

4月29日，由中国药品监督管理研究会立项，中国医学科学院北京协和医院承担的《北京地区超说明书用药不良反应监测体系构建，评价标准和防范效果研究》课题开题会，以线上方式顺利召开。会议由北京协和医院药剂科张波主任主持，中国药品监督管理研究会时立强副会长兼秘书长出席会议并致辞。国家药品监督管理局药品评价中心、北京市不良反应监测中心有关领导，及来自科研院所、医疗机构的专家参加会议。

课题负责人北京协和医院左玮副主任药师汇报了课题的研究背景及意义、研究实施方案和研究预期目标。专家组就课题可行性、研究设计和实施策略等内容进行了充分的讨论，并对课题组下一步工作提出了具体的意见和建议。专家们一致认为超说明书用药在临床实践中的安全监管十分必要，同时也具有挑战性。建议分阶段制定任务目标，逐步攻克难点和瓶颈，广泛开展合作，最终为守好超药品说明书用药关口提供理论支撑，以实际行动切实保障患者的最佳治疗权益。

《医疗器械注册自检风险管理探索》

4月29日上午，由中国药品监督管理研究会立项，甘肃省药品监督管理局审核查验中心承担的《医疗器械注册自检风险管理探索》课题开题会在兰州以线上线下结合的方式召开。中国药品监督管理研究会副会长王宝亭、国家药监局医疗器械注册管理司稽查专员王兰明、中国食品药品检定研究院医疗器械检定所副主任药师杨婉娟、甘肃省医疗器械检测所所长贺军权和5名省内医疗器械行业的正高级专家出席会议。会议由甘肃省药监局医疗器械注册与监督管理处副处长姚晖主持。

会上，课题负责人汇报了课题研究的背景、目的、意义、国内外研究现状和前期研究进展、预期成果和研究计划。王宝亭指出项目是征求国家局医疗器械注册司、医疗器械监管司和国家审评认证中心意见后立项的，希望高度重视、认真准备，要给全国的注册自检工作提供指导性意见。王兰明提出要认真分析传统检验和注册自检之间原有风险和新生风险之间关联性、差异性等建议。

专家组认为该课题研究具有重要意义，研究思路清晰、研究内容可行，要加强与省内外医疗器械监管部门、研究机构、检验机构和生产企业的沟通联系，广泛征求各方意见建议。经过与会专家审评和表决，专家组一致统一通过，同意开题。

《中国细胞治疗产业发展现状研究及监管建议—成药性评价体系的探索与建立》

4月29日下午，由中国药品监督管理研究会2022年立项、细胞与基因治疗监管研究专业委员会承担的《中国细胞治疗产业发展现状研究及监管建议—成药性评价体系的探索与建立》课题开题会在线上成功举办。

中国药品监督管理研究会张伟会长、国家药品监督管理局药品审评中心王涛副主任、中国食品药品检定研究院首席专家王佑春研究员、国家药品监督管理局注册司白鹤处长、深圳市市场监督管理局许可审查中心首席专家毕军老师、天坛医院赵志刚主任6位评审组专家，课题组特邀专家滕皋军院士和陈润生院士，课题组负责人王广基院士，专委会主任委员王越博士，国家药品监督管理局注册司宋婷老师和鲁凯强老师，药品审评中心高建超博士，以及课题组成员、专委会委员等近60人出席会议。

会议由专委会副主任委员李洁主持，张伟会长首先代表研究会致辞，他对专委会组建和课题立项工作给予了充分肯定并寄予厚望。王越主任委员介绍了专委会筹建情况、课题的立题背景及预期的产出，表示专委会将以此课题为开端，搭建产学研监管的沟通交流平台，凝聚来自政府部门、企业、科学家、高校科研团队以及医疗机构等力量，共同促进产学研监管的发展。课题的负责人王广基院士介绍了课题组筹备、课题研究方向和目标，课题将以实证研究为特色，根据细胞和基因治疗产品发展迅猛、更新迭代迅速的特点，以企业产品研发、生产、准入、上市后管理为主线，进行全链条全生命周期管理的产业现状调研，拟通过全面梳理我国细胞治疗行业发展现状，以细胞治疗产品成药性评价为研究创新点，为我国形成科学合理的细胞治疗管理制度提出兼具科学性和实操性的参考方案，为最终完善我国细胞治疗监管体系提出合理化建议，以推动我国细胞治疗产业实现高质量发展。中国药科大学梁佳琪进行了详细的课题汇报，介绍了课题的研究背景及意义、研究范围、研究方案设计以及研究预期成果等内容。

专家评审组组长王佑春研究员主持了专家研讨环节，专家们充分肯定了课题研究的方向和意义，一致同意开题，并建议课题组从技术和监管两方面深入研究，从产业界的角度总结目前我国各种细胞产品的研发特点，遇到的问题和挑战，充分研究典型国家监管体系的前期制度搭建对于产业的影响、作用和结果，对比我国监管体系，对现有细胞治疗法规体系、审评体系和技术标准的建立和完善提出有价值的意见。同时建议课题组在梳理国内外政策的同时，以成药性研究等为主线，注重药物研发的科学规律，体现先进技术对产品研发的作用，以及监管科学对产品转化和全生命周期监管的重要性。讨论过程中，王涛主任建议要注重药物研发的科学规律和底层逻辑，监管体系要服务于药品的研发，保证受试者的安全和数据的可靠性，解决患者的需求，避免内卷和扎堆，希望该课题成为连接产业发展和监管科学的纽带，通过此课题总结不同产品的不同研发特点，不同研发阶段和环节存在的问题，提出建设性意见，促进产业技术和监管体系的同步发展，表示CDE在这方面已经做了一些工作， 希望和课题组对接，分享相关成果。王佑春研究员提到细胞治疗也是WHO近两年工作重点之一，WHO计划梳理各国研发和监管法规的情况，出台一系列白皮书，建议课题组对接相关工作重点、考虑国际和国内两方面的产出，特别是在国际平台上公开发表和宣传课题的研究成果。最后，张伟会长总结了课题的四个特点：框架设计和研究内容具有很好的前瞻性，同时又具有很强的现实指导意义；以问题为导向，以成药性研究为主线；注重成果的转化和产出，围绕细胞治疗这些新产品建立新工具、新方法、新标准。同时也提出了三点要求: 课题研究过程中要注意持续性与连贯性，研究结果未来可考虑形成系列年度报告或行业发展蓝皮书；围绕课题研究，开展系列学术交流活动、行业研讨会、培训班等；分享中国研究成果，讲好中国故事，通过全球药品监管科学峰会等国际平台把研究成果传播出去。

国家血液病临床医学研究中心、中国医学科学院血液病研究医院（中国医学科学院血液学研究所）、专委会副主任委员王建祥院长对开题会做了简短而精彩的总结，期待课题成果最终能够指导并推动产业和监管科学的高质量发展。

《<以病人为中心>的全生命周期药品质量风险评估和交流工具研究》

5月5日，中国药品监督管理研究会2022年立项，中国药科大学杨劲教授课题组组织研究的《<以病人为中心>的全生命周期药品质量风险评估和交流工具研究》课题在线召开开题会。

中国药品监督管理研究会张伟会长，复旦大学药学院王建新教授，上海市药品监督管理局药品审评核查中心陈桂良主任，清华大学医学院陈晓媛研究员，广东省药品监督管理局药品监督管理一处莫结丽调研员，中国药科大学药品监管科学研究院茅宁莹教授，上海安必生制药技术有限公司雷继峰董事长出席了会议。其中，清华大学医学院的陈晓媛老师负责主持会议。

会上，课题组负责人杨劲教授对课题的研究背景及意义、研究思路、研究方案与已有工作基础、项目组成员、以及预期成果与预算展开阐述。本课题旨在通过在关键知识框架、风险评估新工具、风险交流新工具的构建以填补制剂研究人员与车间生产人员，原研药与仿制药，审评员与检查员之间的三大信息鸿沟。专家组就课题研究内容进行了充分研讨，形成一致共识，并对课题组下一步工作开展提出了具体意见和建议。与会专家们认为，本课题对“以病人为中心”的风险评估与交流工具的先导性研究具有较强的必要性和现实意义，研究目标及内容明确，研究方案合理详实，操作性强，一致同意开题。

会议最后，张伟会长强调三点建议，一是需准确把握本课题的研究定位，紧紧聚焦于课题中心，如风险评估工具，以点代面，深入扎实地开展课题研究，为具体检查实践工作提供切实可行的方案；二是对评估风险类别、风险交流对象、风险交流方式等做出更为细致的区分与梳理，构建风险交流体系，提升检查员与审评员、检查员与企业、中央与地方检查员等不同对象之间的交流效率；三是把握时间节点，按照短期、中期、长期目标进行阶段性的推进，注重成果转化，确保高质量完成课题研究工作。

  《药品上市许可持有人及相关主体的法律关系及责权利研究》

5月5日，由中国药品监督管理研究会立项，中国药科大学药品监管科学研究院组织研究的《药品上市许可持有人及相关主体的法律关系及责权利研究》开题研讨会在线上召开。中国药品监督管理研究会张伟会长，国家药监局政策法规司、清华大学、中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会等相关单位的十余位专家参加了会议。

会上，中国药科大学药品监管科学研究院谢金平老师首先代表课题组就《药品上市许可持有人（MAH）及相关主体的法律关系和责权利研究》立项背景、主要目的、主要研究内容和研究方法、研究成果及进度安排等进行了汇报。

与会专家对项目的研究意义、研究重点、研究方法与预期成果的展现形式给予了充分的肯定，并从MAH及相关主体的法律关系、MAH制度与典型欧美日国家比较、我国MAH制度实践中具体问题等方面展开了热烈的讨论。张伟会长对课题提出以下几点建议：一是中国MAH “特色”与国外MAH制度异同要梳理清楚，理清差异的原因，减轻国际监管工作和监管信赖的阻碍；二是增加MAH委托研究活动的责任划分及追责管理，关注研发的整个质量管理体系、初期承责，研究可能的免责情形，如主动举报、主动发现等等。三是在成果的展示上，建议形成MAH管理办法的框架；四是针对跨境管理，对比选择欧美日的一种模式。

本次会议的顺利举办对于明确项目的研究重点、推进项目研究工作具有重要作用，同时对于进一步推进我国MAH制度更好地落地执行也具有重要意义。

《药品连续制造监管研究》

5月9日，由中国药品监督管理研究会立项，仿制药一致性评价监管研究专委会、上海药品审评核查中心等单位承担的《药品连续制造监管研究》课题开题会以线上的形式召开。来自国家药监局药品注册司、药品审评中心、食品药品审核查验中心、中国药品监督管理研究会、上海食品药品检验研究院、上海君实生物医药公司、上药集团、中国医药设备工程协会的有关领导和专家以及来自仿制药一致性评价监管研究专委会、上海药品审评核查中心、中国食品药品检定研究院、国家药典委、江苏省食品药品监督检验研究院、中国医学科学院医药生物技术研究所、RDPAC、扬子江药业、复星医药、绿叶集团博安生物、四川科伦、凯莱英医药等单位的课题组成员共30余人参加了本次开题会。张伟会长和王平稽查专员分别主持会议和专家组讨论。

会上，上海药品审评核查中心曹萌博士代表课题组进行了开题汇报。本课题以明确什么是“连续制造”、国内企业该如何实施连续制造、监管机构和现行法规面对连续制造如何应对、中国药品连续制造如何实施和推动等四个方面为目标，将从连续制造实施需求、设备供应、技术支持以及法规监管等几个方面着手，按照研究任务的要求开展调研工作，并最终形成研究成果。

经过讨论，专家在连续制造广泛调研、深入聚焦、GMP管理、阶段成果等方面对课题提出了宝贵建议。与会领导和专家对本课题的研究目的和意义表示充分肯定，一致认为研究的内容符合当前实际的紧迫需求，预期成果对于连续制造在中国的起步和发展有重要推动作用。同时指出，药品连续制造研究有很大的工作量、也存在较大的难度，需要结合实际情况，实事求是、分阶段、分领域开展，现阶段应主要聚焦于监管，希望通过成果积累，循序渐进推动我国药品连续制造不断向前发展。